Маленькая Фатима Аскар из Уральска, страдающая от СМА, получит укол Zolgensma

Фатима Аскар с рождения страдает от спинальной мышечной атрофии, остановить течение которой может только дорогостоящий укол Zolgensma. Родители девочки подали заявку в фонд «Казахстан Халкына», и теперь малышке сделают долгожданный укол. Родители Фатимы закрыли сбор средств от неравнодушных людей на сумме в 228 миллионов тенге. Недостающую сумму на лечение Фатимы добавит фонд.

Отметим, что препарат Zolgensma работает, когда его вводят ребенку для лечения СМА в возрасте до двух лет, Фатиме сейчас – 1 год и 3 месяца, и она успевает по времени получить жизненно важный для нее укол.

Большая радость семьи Куспановых

Фатима Аскар – четвертый ребенок в семье Куспановых, маленькая любимица родителей и своих братишек и сестренки. Когда малышке исполнилось 4 месяца, родители стали замечать, что с ее здоровьем что-то не так.

«Фатима мало двигалась, больше лежала безучастная, ни на что не реагировала. Мы начали думать, что с нашей девочкой, повезли ее в Нур-Султан, в институт Материнства и детства, там нам поставили окончательный диагноз — спинальная мышечная атрофия 1 типа», — рассказывает папа девочки Канат Куспанов.

Для лечения СМА швейцарская компания изобрела препарат Zolgensma — всего один укол, который полностью тормозит развитие болезни. Цена препарата — около 1 миллиарда тенге. На сегодняшний день это самый дорогой препарат в мире.

Чтобы лечить дочку, семья Куспановых перебралась из Каратобинского района в Уральск, купили дачу в пригороде.

Сейчас они сняли квартиру в районе Зачаганска. По словам Каната, на даче им стало тесно – огромное количество аппаратов для Фатимы занимает целую комнату.

Родители Фатимы обратились за помощью в лечении девочки в благотворительный фонд «Жулдыз», а также самостоятельно объявили сбор средств. В итоге казахстанцы собрали на укол Zolgensma 228 миллионов тенге.

«После того, как открылся фонд «Казахстан Халкына», мы решили обратиться туда. Фатиму осмотрели врачи от фонда, собрали консилиум и одобрили нашу заявку на материальную помощь. Всего было восемь заявок от родителей детей со СМА, но пока фонд поможет четырем детям. Через месяц Фатиме сделают укол. Где именно будут его делать — не знаю, люди из фонда сами договариваются с клиникой. Деньги, которые нам собрали люди, пойдут на реабилитацию, «Казахстан Халкына» оплатит Zolgensma. По всем тратам мы будем отчитываться перед всеми нашими волшебниками, — поделился с нами радостью мужчина.

Как дела у Эмира ?

О болезни Фатимы стало известно уже после того, как в ЗКО произошла чудесная история – маленькому Эмиру Шахмарову из Аксая общими усилиями казахстанцы собрали миллиард тенге. Эмир получил укол Zolgensma в Москве в 2021 году.

«Лечение помогло нам, сынок прекрасно себя чувствует — он стал активным, жизнерадостным. У него улучшаются все навыки, он уже начинает болтать потихоньку. Наш Эмирчик не ходит и не ползает, но он сам дышит, сидит, сам кушает и чувствует себя хорошо – это самое главное. Нужно понимать, что лечение Zolgensma — это не лечение как таковое, а способ затормозить болезнь и жить дальше. У Эмира состояние здоровья сейчас сопоставимо с состоянием здоровья инвалидов-колясочников», — рассказал Талех Шахмаров, папа Эмира.

По его словам, после укола Zolgensma ребенку нужна долгая реабилитация. С малышом нужно постоянно заниматься, что родители Эмира и делают.

«Помимо различных легочных аппаратов и масок-респираторов, нужно регулярно покупать корсеты, различные ортопедические расходники. Также важно проходить реабилитационные курсы, один 14-дневный курс стоит не меньше 600 тысяч тенге. Мы сейчас занимаемся с тренером в онлайн-режиме, потому что так дешевле. Делаем упражнения с сыном и как родители учимся правильно реабилитировать ребенка. Например, правильно надевать корсеты — это важно, чтобы костная и мышечная структура нашего Эмирчика развивалась правильно», – объяснил Талех Шахмаров.

По словам папы Эмира, он счастлив, что в Казахстане начались изменения, и на детей с редким диагнозом СМА наконец-то обратили внимание власти.

Реабилитация ребенка со СМА — недешевая. И Шахмаровы считают, что семьям, где воспитываются детишки со СМА, очень нужна материальная поддержка государства в вопросах терапии и реабилитации.

Фонд «тушит пожары», но не решает проблему целиком

Уполномоченный по правам ребенка в Казахстане Аружан Саин, один из членов попечительского совета фонда «Казахстан Халкына», подтвердила, что фонд выделил в феврале 2022 года деньги на Zolgensma четырём маленьким казахстанцам с диагнозом СМА. По словам правозащитницы, миссия фонда – «потушить пожар», то есть закрыть срочную потребность в лечении. Целиком же решить проблему лечения детей со СМА они не могут.

«Лечение детей с орфанными заболеваниями должно осуществляться за счёт государства. И в этом плане фонд не освобождает государство от ответственности. Вообще обеспечение пациентов с редкими болезнями для Казахстана лечением – проблема, с которой мы работаем не первый год. Лекарства для них приобретают на местном, региональном уровне. При этом, если у одних регионов есть бюджеты на эти лекарства, то у других денег может не хватать. Проблемы есть и с тендерной процедурой – не все фармкомпании изъявляют желание участвовать в поставке препаратов в разные регионы. Путь решения этой проблемы в централизованном закупе: нужно, чтобы СК «Фармация» закупала, а после распределяла между областями эти дорогостоящие лекарства», – объяснила Аружан Саин.

По словам Аружан Саин, сейчас она как уполномоченный по правам ребенка и как представитель фонда занимается именно системным разрешением этой проблемы – расширением списка диагнозов редких болезней, по которым государство будет обеспечивать детей лекарствами и расходными материалами.

«Наш фонд «Подари жизнь» занимается, в том числе, и орфанными заболеваниями. Мы делаем упор именно на улучшении умений и навыков казахстанских врачей — отправляем их на обучение, привозим специалистов на мастер-классы. Благодаря этому у нас в Казахстане есть большие сдвиги в области нейрохирургии и детской ортопедии. На мой взгляд, нужно делать ставку именно на развитие местной медицины и расширение наших возможностей в лечении редких заболеваний у наших детей», – отметила детский омбудсмен.

Александра ФЕДОРОВА

Справка

СМА — это заболевание, характеризующееся неспособностью организма вырабатывать белок, нужный для работы мышц. Болезнь развивается постепенно – сначала у ребенка перестают работать мышцы конечностей, затем — шеи, груди. Смерть наступает, когда перестают работать самые важные мышцы сердца и диафрагмы, благодаря которым мы дышим.

По данным Минздрава РК, у нас в стране 104 ребенка состоят на учете с диагнозом «Спинальная мышечная атрофия», по итогам 2020 года.